Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) hat den Wirkstoff Teplizumab zur Vorbeugung oder Verhinderung eines Typ-1-Diabetes zugelassen. Das Medikament kann Kindern ab 8 Jahren und Erwachsenen nun intravenös gegeben werden, um die Entwicklung der Autoimmunerkrankung deutlich zu verzögern. Voraussetzung ist ein erhöhtes Risiko, an Typ-1-Diabetes zu erkranken.
Die Vorstufen der Stoffwechselerkrankung Typ-1-Diabetes lassen sich mit Tests, die unter anderem am Helmholtz Zentrum in München entwickelt wurden, erkennen, bevor die typischen Diabetes-Symptome auftreten. Die Gabe von Teplizumab (Handelsname Tzield) ist in den USA jetzt ab Stadium 2 des Typ-1-Diabetes möglich.
Forschungsteams auf der ganzen Welt sind schon seit Jahren den Ursachen des Typ-1-Diabetes auf der Spur und suchen nach Möglichkeiten, das Auftreten der Erkrankung zu verzögern oder zu verhindern. Die Direktorin des Instituts für Diabetesforschung am Helmholtz Zentrum München, Prof. Dr. Anette-Gabriele Ziegler, wurde erst kürzlich bei der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Diabetesforschung (EASD) für ihre entsprechenden Arbeiten ausgezeichnet. Sie lobt die Zulassung des Medikaments Teplizumab in den Vereinigten Staaten als Meilenstein in der Geschichte und Forschung zu Typ-1-Diabetes. Es sei endlich eine Therapie verfügbar, die das Immunsystem, das ursächlich an der Krankheit beteiligt ist, adressiert und korrigiert, so Ziegler in einer ersten Reaktion. „Wichtig ist nun, dass wir die Therapie auch für unsere jungen Menschen in Europa auf den Markt bringen und dass wir die Früherkennung intensivieren, damit möglichst alle Kinder von einem Aufschub der Diabetesmanifestation profitieren“, erläutert die Expertin. (Ein ausführliches Interview mit Prof. Dr. Ziegler lesen Sie hier.)
Teplizumab bindet laut FDA an bestimmte Zellen des Immunsystems und verzögert das Fortschreiten zu Typ-1-Diabetes. Der Wirkstoff kann die Immunzellen deaktivieren, die insulinproduzierende Zellen angreifen, und gleichzeitig den Anteil der Zellen erhöhen, die zur Abschwächung der Immunantwort beitragen. „Tzield wird als intravenöse Infusion einmal täglich an 14 aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht“, heißt es dazu in einer Pressemitteilung der amerikanischen Arzneimittelbehörde.
Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments wurden in mehreren Studien überprüft und belegt. Es zeigte sich nach Angaben der FDA, dass die Gabe von Teplizumab das Auftreten erster Symptome um zwei bis drei Jahre verzögern kann. Zu den häufigsten Nebenwirkungen des Wirkstoffs gehören verringerte Spiegel bestimmter weißer Blutkörperchen, Hautausschlag und Kopfschmerzen, meldet die amerikanische Arzneimittelbehörde. Die Anwendung sei deshalb mit entsprechenden Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen verbunden. John Sharretts, Direktor der Abteilung für Diabetes im Zentrum für Arzneimittelbewertung der FDA, bezeichnet die Zulassung des Wirkstoffs in den USA als wichtige neue Behandlungsoption für bestimmte Risikopatienten. „Das Potenzial des Medikaments, die klinische Diagnose von Typ-1-Diabetes zu verzögern, kann Patienten Monate bis Jahre ohne die Krankheitslast bescheren“, lobt er.
Quelle: U.S. Food and Drug Administration (FDA) | Redaktion